Ученые из Китая опубликовали в журнале Nature Biomedical Engineering результаты своего исследования, в рамках которого был использован геномный редактор CRISPR/Cas9 для разработки инновационной генной терапии, направленной на коррекцию распространенной мутации Q829X в гене OTOF, ответственной за врожденную глухоту у европейцев.
Исследование подтвердило, что данная генная терапия обеспечила стойкий и благоприятный эффект у мышей, продолжавшийся на протяжении всей их жизни. Это открытие имеет весомое значение, поскольку показывает потенциал в области создания долгосрочных и эффективных методов коррекции патологических мутаций.
По словам ученых, разработка генных терапий, способных долговременно и успешно исправлять генетические дефекты, является одним из ключевых аспектов современной медицины. В ходе исследования удалось значительно увеличить концентрацию белка OTOF в нервных клетках ушей мышей с врожденной глухотой, и это положительное воздействие сохранялось на протяжении 1,5 лет последующего мониторинга.
Работа над проектом велась под руководством профессора Шу Илая с Фуданьского университета в Китае. Отметим, что ученые разработали модифицированную версию геномного редактора CRISPR/Cas9, специализированную на точечных изменениях нуклеотидов без повреждения структуры ДНК, что минимизирует риск нежелательных мутаций в геноме пациента.
Профессор Шу Илай успешно адаптировал эту технологию для коррекции мутации Q829X в гене OTOF, вызывающей глухоту. Ученые разработали набор РНК-шаблонов для исправления данной мутации и успешно протестировали их на клеточных культурах и лабораторных мышах, пораженных аналогичной генетической аномалией.
Ранее «ЭкоПравда» информировала о том, что мороженое может вызвать депрессию.
Во время беседы с изданием Life, нутрициолог Лариса Никитина объяснила, как укрепить иммунитет перед холодами.…
В 2023 году на берегу реки Кубань возле Черкесска, были найдены останки неизвестного животного. В…
Для профилактики сахарного диабета нужно еженедельно заниматься спортом. Регулярная физическая нагрузка позволит сохранить вес в…
Врач отделения эндокринологии Илья Барсуков заявил, что людям после 45 лет необходимо проверять уровень сахара…
В казанской больнице была спасена женщина со множественной миомой. Об этом инциденте рассказали представители медицинского…
14 сентября в МЕГЕ Белая Дача на торжественной церемонии были объявлены лауреаты ежегодной Премии ECO…