В Белгородском государственном национальном исследовательском университете (НИУ БелГУ) учеными был разработан первый в мире препарат для лечения мышечной дистрофии Миоши, который успешно прошел доклинические испытания.
Как стало известно из заявления кандидата биологических наук и директора объединенного центра генетических технологий НИУ БелГУ Алексея Дейкина, планируется, что к 2024 году будет подано заявление в Министерство здравоохранения Российской Федерации о выдаче разрешения на проведение исследования на пациентах.
Миоша — это редкое прогрессирующее заболевание, которое обнаруживается у людей старше 35 лет и связано с недостаточным уровнем белка, ответственного за целостность мышечных клеток.
В ходе разработки препарата совместно с компанией «Артген Биотех» ученые предложили метод лечения, основанный на доставке в мышечные клетки гена, кодирующего отсутствующий белок. Эта доставка осуществляется с использованием аденоассоциированных вирусов или плазмид. Оба варианта препарата успешно прошли исследование по эффективности и безопасности.
В настоящее время на планах ученых — подготовка регистрационного досье для медицинского использования препарата.+
Если успех будет подтвержден и препарат получит одобрение, университет станет одним из лидирующих центров в России по разработке генетической терапии для взрослых. Кроме того, на базе университета создана лаборатория моделирования и генной терапии, а более 800 студентов уже прошли подготовку по программе «Молекулярная биология».
Ранее «ЭкоПравда» информировала о том, что полезные растительные масла повышают смертность.
Некоторые люди постоянно испытывают голод, и причин тому множество: от стресса до нарушений в работе гормонов. Однако избавиться от тяги…
Космический корабль Crew Dragon, на борту которого находится российский космонавт Александр Гребенкин, готовится к возвращению на Землю 8 октября.…
Начало освоения Марса переносится на следующее столетие, заявляют эксперты. Георгий Успенский, известный специалист ЦНИИмаш и участник…
Врач-гастроэнтеролог Людмила Сухорукова сообщила о рисках, связанных с веганским и вегетарианским питанием для некоторых групп населения. В число тех,…
В результате сильного наводнения в заповеднике слонов на севере Таиланда была проведена масштабная эвакуация, включающая перемещение около 100…
Спутниковые данные в последние годы подтвердили явные признаки климатических изменений на Земле. Благодаря наблюдениям из космоса учёные могут…