Десятки пациентов с серповидно-клеточной анемией и бета-талассемией получили генную терапию, разработанную швейцарскими учеными. Если результаты испытаний будут одобрены в Соединенных Штатах, препарат на основе редактора ДНК CRISPR-Cas9 впервые появится на рынке. Об этом пишет РИА Новости.
Генетики обнаружили мощную систему редактирования генома с помощью белковых ферментов Cas9, обнаруженных в бактериях. Эти молекулы разрезают участок ДНК и вставляют вирусную цепь, называемую CRISPR (короткие палиндромные повторы, регулярно сгруппированные). Известно, что эти ферменты работают в многоклеточных организмах, включая млекопитающих.
Ученые планируют наблюдать за людьми, принимающими препарат на основе CRISPR-Cas9, еще 15 лет, чтобы контролировать долгосрочные эффекты. Кроме того, если препарат будет одобрен, пациентов станут информировать о потенциальных рисках.
Ранее ЭкоПравда информировала, что генетические мутации защищают мозг зимородков при ударе о воду.
В Китае успешно завершился испытательный полет первого гражданского дирижабля, произведенного в стране — AS700. Об…
Ученые провели исследование тканей и украшений, найденных в трех древних могильниках Челябинской области, с целью…
Ученые Международной референс-лаборатории NHSBT по группам крови (IBGRL) совместно с исследователями Университета Бристоля разработали новую…
Медики из Китая и Европы пришли к важным выводам о возможности ускорения процесса заживления поврежденных…
Долгосрочная выживаемость пациентов с метастатической меланомой значительно улучшилась благодаря применению иммунотерапии, как показали клинические испытания,…
Нейрофизиологи в ходе уникального исследования смогли проследить за изменениями в работе мозга женщин во время…