Ученые Научно-технологического университета Сириус представили инновационный подход в области генной терапии амавроза Лебера – редкого заболевания, приводящего к потере зрения и слепоте.
Сетчатка глаза состоит из более 200 миллионов фоторецепторов, каждый из которых играет ключевую роль в восприятии света. Мутация в одном из генов может привести к серьезным нарушениям и заболеваниям, в том числе к амаврозу Лебера. Ген RPE65, ответственный за производство специализированного фермента в ретине, является центральным элементом в развитии этого заболевания, сообщается на сайте Сириуса.
Работающий в этом направлении с 2017 года, препарат Luxturna, созданный на основе аденоассоциированного вирусного вектора (AAV), продемонстрировал свою эффективность в лечении определенного подтипа амавроза. Однако проблема остается актуальной для других форм заболевания, поэтому поиск альтернативных подходов остается на повестке дня для медицинского сообщества.
Ученые из Сириуса разработали и запатентовали новый вектор для генной терапии, способный обосновать перспективы создания дальнейших препаратов от слепоты. Модифицированная последовательность вектора, сопровождаемая терапевтическим геном, представляет собой значительный шаг вперед в борьбе с генетическими заболеваниями глаз.
Ранее «ЭкоПравда» информировала о том, что биолог Вершур рассказал о бактериях, способных расщеплять пластик.
Учёные из Санкт-Петербурга нашли способ перерабатывать офисную бумагу без вреда для природы. В СПбГУПТД создали технологию, которая…
Группа исследователей из Германии и Италии разработала технологию, которая позволит собирать солнечные батареи прямо на Луне почти полностью…
В МАИ разрабатывают новую платформу «Марафон-2.0» для спутниковой связи. Она станет частью группировки «Марафон-IoT» второго поколения.…
Около пятидесяти тысяч лет назад на Алтае произошёл мощный паводок. Учёные Института геологии и геофизики СО РАН считают,…
В южных регионах России резко обострилась проблема маловодья. Ученые Южного научного центра РАН провели масштабную экспедицию…
В ближайшие дни в ряде российских регионов ощутимо похолодает. Как сообщил «Интерфаксу» Роман Вильфанд, научный руководитель Гидрометцентра,…